二氫氯沙丙蝶呤

發(fā)布時間：2013/5/13 16:16:00　瀏覽次數(shù)：1202　類別：其它

詳情介紹

二氫氯沙丙蝶呤技術轉讓

一、藥物基本情況
1.1申報類型及進度：已完成產品小試，屬化藥申請3.1類
1.2通用名：二氫氯沙丙蝶呤
1.3英文名稱：Sapropterin dihydrochloride
1.4成份：二氫氯沙丙蝶呤
1.5規(guī)格：100mg
1.6適應癥：用于治療新型苯丙酮尿癥（PKU）。
1.7用法用量：Kuvan適應癥為能夠降低對四氫生物蝶呤（BH4）有應答的PKU導致的高苯丙氨酸血癥（HPA）患者血液中Phe的濃度，它必須同時伴隨給予低Phe飲食。該療法必須先服用1個月起始劑量為10mg/kg/天的Kuvan，以確定患者對是否該藥有應答，如果無應答可增加劑量到20mg/kg/天，直至服藥1個月。在對Kuvan有應答的患者中，Kuvan劑量可在5~20mg/kg/天的范圍內進行調整。
1.8劑型：片劑
二、項目特點
PKU是人類的一種常染色體隱性遺傳病�；颊吣骋怀Ｈ旧w上的基因P突變成基因p，隱性純型合子（p/p）的人，由于肝臟不能產生苯丙氨酸（Phe）羥化酶，以致食物蛋白質中的苯丙氨酸不能變成p-羥苯丙酮酸，而只能變成苯丙酮酸。苯丙酮酸在血液中過量積累，會損害中樞神經系統(tǒng)，引起智力衰退，同時還抑制了黑色素的產生，因此患者的膚色和發(fā)色都很淺。
共有4項臨床試驗評價了Kuvan應用于PKU患者的有效性和**性：
Study 1：該試驗是一項多中心、開放、非對照性臨床試驗，共納入了489例年齡在8至48歲（平均年齡22歲）的PKU患者，這些受試者基線血液Phe濃度不低于450μmol/L且未接受低Phe飲食。**受試者均接受了為期8天，給予10mg/kg/天的Kuvan治療。與基線相比，血液Phe濃度下降大于或等于30%被定義為對Kuvan治療有應答。8天治療結果顯示96例患者（20%）對Kuvan治療有應答。
Study 2：該試驗是一項多中心、雙盲、安慰劑對照性臨床試驗，共納入了88例在Study 1研究中對Kuvan治療有應答的PKU患者。在經歷清洗期后，受試者被隨機分配到Kuvan 10mg/kg/天治療組（N=41）或安慰劑組（N=47）接受為期6周的治療。6周后對比兩組血液Phe濃度相對基線值的變化情況來評價有效性。研究結果顯示：Kuvan治療組6周后的平均Phe血濃度下降了239μmol/L(29%)，而安慰劑組僅為6μmol/L(3%)；該結果有統(tǒng)計學**差異（P < 0.001）；Kuvan治療組治療1周后Phe血濃度即發(fā)生變化并維持到第6周。
Study 3：該試驗是一項多中心、開放、擴展性臨床試驗，共納入了80例在Study 1研究中對Kuvan治療有應答并完成了Study 2研究的PKU患者。該試驗設計患者依次接受3個Kuvan劑量組（5、20、10mg/kg/天），每個劑量組持續(xù)治療2周，每個劑量結束后平價Phe血濃度。結果顯示，基線平均Phe血濃度為(844±398)μmol/L；在5、10、20mg/kg/天的3個劑量治療結束后平均Phe血濃度分別為(744±384)μmol/L、(640±382)μmol/L和(581±399) μmol/L。
Study 4：該試驗是一項多中心、開放性臨床試驗，共納入了90例年齡在4至12歲的兒童PKU患者。這些受試者基線血液Phe濃度不高于480μmol/L且正接受低Phe飲食。**受試者均接受了為期8天，給予20mg/kg/天的Kuvan治療。與基線相比，血液Phe濃度下降大于或等于30%被定義為對Kuvan治療有應答。8天治療結果顯示50例患者（56%）對Kuvan治療有應答。
三、國內外研發(fā)狀況
2007年12月13日，BioMarin制藥公司宣布**個苯丙酮尿癥（phenylketonuria，PKU）治療藥物Kuvan®（sapropterin dihydrochloride，二氫氯沙丙蝶呤）獲得美國FDA上市批準。
該品種目前尚無單位進行申報。
四、知識產權狀況
本品不涉及侵犯他人專利的情況。
五、推薦依據(jù)及理由
本品可限制苯丙氨酸在體內的異常蓄積。本品為**獲準的針對PKU 治療的藥物。

聯(lián)系方式

聯(lián) 系人：臧小姐
聯(lián)系地址：濟南市華陽路
電　　話： 0571-85885083

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